科技猎SCD疗法研发退潮启示录，及时止损是一门必修课
SCD疗法研发退潮启示录，及时止损是一门必修课
氨基观察
· 2023.02.26 11:43
创新药研发在质不在量。
图片来源@视觉中国
文 | 氨基观察
创新药研发最大的勇气不是做下去，而是停下来。
有时候，停下来不意味着失败，相反只有及时止损，继续找寻新方向，才会有更大的成功机会。
海外药企显然深谙此道。短短两天时间，面对想象空间日渐狭窄的镰状细胞疗法市场，三家海外药企果断做出了相同的选择，终止镰状细胞药物研发，将资源投入到更有希望的项目上。
回到国内来说，过去很长时间里，国内药企背负着投资者沉重的期望，这也使得及时止损，于它们而言成为了一件很难做出的决定。
但是，创新药研发要拿得起放得下，当竞争格局出现变化后，要及时止损，而不是硬着头皮往前冲。
这也是一家药企通往成功路上的必修课之一，只有这样，才能将有限的资源聚焦与那些真正能够创造价值的药物上。
两天三款SCD疗法终止开发
曾经备受推崇的镰状细胞贫血病基因疗法，如今遭遇重创。在刚刚过去的两天时间里，大洋的彼岸三家创新药企先后停止了镰状细胞疗法的研发。
所谓镰状细胞病，是一种常染色体隐型遗传病，其发生是由于基因突变导致红细胞形态异常。患有镰状细胞病的患者会出现包括贫血、免疫缺陷、多器官衰竭等多种症状，这类患者的寿命远远短于正常人。
并且，镰状细胞病只能通过骨髓移植根治，但骨髓移植费用巨大、配型极其困难，因此，绝大多数患者只能通过终身输血维持生命。好在，随着基因治疗技术的崛起，镰状细胞病患者迎来彻底治愈的希望。
Graphite Bio便是一家研发镰状细胞病基因疗法的药企。其nula-cel疗法能够通过插入新基因，纠正导致镰状细胞病的突变，以治疗镰状细胞病。
不过，nula-cel疗法刚刚进入临床不久，Graphite Bio就选择退出镰状细胞治疗领域。2月22日，在对nula-cel项目进行评估后，决定终止的nula-cel开发。
Graphite Bio好像推倒了第一张多米诺骨牌，镰状细胞疗法研发退潮的故事，就此开始。
同一天，Sangamo公司也选择停止镰状细胞疗法的研发。Sangamo堪称基因编辑领域，大药企合作的人气王，其合作伙伴不乏吉利德、辉瑞、武田制药、诺华这些国际大药企。
赛诺菲同样为Sangamo所吸引。2018年5月，赛诺菲与Sangamo就镰状细胞疗法达成了合作。但在2022年1月6日，赛诺菲将镰状细胞病候选药物SAR445136的完全控制权归还给Sangamo，将研发重点转移到同种异体通用基因组医学方法上。
虽然Sangamo表示，没有赛诺菲的支持自己也能搞定镰状细胞疗法，但看起来事实并非如此。在最新公布的四季度业绩报告中，Sangamo表示将放弃镰状细胞疗法的研发，转而将有限的资源用于开发法布里药物和自体肾移植药物。
2月23日，Intellia的镰状细胞疗法也惨遭大药企诺华抛弃。Intellia表示，诺华已经停止在早期人体实验中开发镰状细胞病治疗。
海外药企纷纷放弃镰状细胞疗法的研发背后，是巧合还是预谋？
内卷下的主动放弃
实际上，镰状细胞疗法的退潮并非没有预兆。虽然镰状细胞疗法彻底治愈的噱头十足，但架不住市场迅速内卷化。
一方面，镰状细胞病疗法的赛道的想象空间本就狭窄。
虽然全球范围内有数百万人患有镰状细胞病，但考虑到基因编辑昂贵的价格，真正能负担的群体，并不会太大。据GlobalData数据，2020年的美国的镰状细胞疗法市场不过2.277亿美元，即便是未来多种疗法上市，2030年美国镰状细胞疗法市场也不过48亿美元。
另一方面，镰状细胞疗法市场规模不大，入局的玩家却不在少数。
RBC Capital Markets最近的一份报告显示，目前至少有14种镰状细胞疗法处于临床阶段，竞争已然十分激烈。显然，仅仅48亿美元的市场，是绝对满足不了十几家药企的胃口。
更重要的一点是，此前镰状细胞患者几乎都需要终身输血治疗，而随着新疗法的逐步问世，镰状细胞病治愈成为可能。这也就意味着，随着基因编辑疗法治愈的患者增多，存量患者将会更少。
在这种情况下，真正能够分到镰状细胞疗法市场蛋糕的只有头部玩家。对于那些进度靠后的玩家，等到自己的产品获批上市所剩下的机会已经不会太多。而近日在镰状细胞领域选择撤退的三位玩家，在进度上便不占优势。
目前，在镰状细胞疗法的研发上，进度最快的是是福泰/CRISPR的exa-cel疗法。2023年1月26日，CRISPR和福泰向欧洲药品管理局递交了上市申请，如果一切顺利，exa-cel疗法在今年就有希望获得批准上市。
进度第二的是蓝鸟生物，其用于药物lovo-cel正处于三期临床阶段。蓝鸟生物预计这款产品将于2023年第一季度向FDA递交上市申请。
上文放弃镰状细胞疗法的三位玩家，产品均处于临床Ⅰ/Ⅱ期阶段，进度称不上靠前。等到这三位玩家的产品问世之时，留给镰状细胞病领域的想象空间，大概率已经很有限了。
这也就不难理解为何这三位玩家会选择半路退出镰状细胞疗法的研发了。
创新药研发在质不在量
不仅仅是在镰状细胞领域，近期以来，全球各大药企都在不断瘦身。
辉瑞在2022年四季度财报电话会议中披露，将剔除8个研发项目；百时美施贵宝2022年财报显示，将削减至少9项资产。
事实上，在海外的药物研发过程中，根据药物临床试验数据、市场格局变化而调整药物策略，终止药物临床试验、及时止损，可以说是常规操作。
这不难理解，创新药研发犹如海上航行，一条船要安然渡过大风浪，就必须减轻负重。尤其是对于小药企而言，手中资源本就有限，及时调整方向，将不具潜力药物壮士断腕，更能够使得有限的资源集中于更具价值的药物上。
对于大药企而言，虽然产品管线丰富，但将个别疗效、安全性存疑或是市场前景不佳的药物踢出管线，并不会对自身发展造成重大影响。相反，还能节约资源。
但在国内，对于从me too和fast follow发展而来的中国创新药企而言，止损似乎是很难做出的决定。敢于直言风险，终止试验的药企并不多。
不过，随着市场的变化，这种情况也在发生改变。我们看到，更多的药企开始坦然应对创新药研发过程中的变化，并适时对药物研发方向的调整、及时砍掉不具潜力的药物。
比如，三叶草生物。2022年6月5日，三叶草生物发布公告，对外介绍了公司最新的发展规划。即，优先把所有资源配置给新冠疫苗这一项目，暂停目前的其他3个临床管线投资，减少非新冠项目和新项目的投入。
比如，和铂医药。2022年10月，和铂医药管线中的特那西普因疗效不佳停止临床三期试验，通过及时止损，和铂医药能将研发资源投入到其他更有潜力的产品上。
再比如，和黄医药此前宣布积极进行战略转变。一些早期研究不会再被优先考虑用于内部开发，而是将有限的资源投入在那些最前沿的、最有可能推动近期价值的药物身上。
不管是因为药物自身的原因，还是因为市场变化原因。面对波诡云谲的市场，药企能够尽早做出策略调整，及时止损，将资源集中在更具希望的药物上的态度是值得肯定的。
因为创新药研发，比拼的从来都不是量，而是质。
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